Клиникалық сынақтар
Клиникалық сынақтар: шолу
Клиникалық сынақтар – бұл еріктілерге арналған жаңа медициналық препараттың немесе басқа емдеудің қауіпсіздігі мен тиімділігі туралы ғылыми зерттеулер.
АҚШ-та зерттеулер нәтижелері фармацевтикалық немесе биотехнологиялық компанияның дәрі-дәрмектерді нарыққа енгізу үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек әкімшілігінің ( FDA ) келісіміне жүгінуінің негізгі құрамдас бөлігі болып табылады.
Негізгі өнімдер
- Үш фазада өткізілетін клиникалық зерттеулер дәрі-дәрмектерді мақұлдау процесінің негізгі құрамдас бөлігі болып табылады.
- Клиникалық зерттеулер жаңа емдеудің адамға қауіпсіз әрі тиімді екендігін анықтайды.
- Барлық жаңа емдеу әдістерінің тек 5% -ы ғана барлық кедергілерден өтеді, бұл биотехника мен дәрі-дәрмектердің қоры өте қауіпті, сонымен қатар инвесторларға өте тиімді.
Тереңдіктегі клиникалық зерттеулер
Дәрі-дәрмектерді, құралдарды және процедураларды бағалау үшін клиникалық зерттеулер жасалады. Зерттеулер емдеудің пайдалы немесе зиянды екендігінің дәлелі болып табылады, және ол қолданыстағы емге немесе плацебоға қарағанда тиімдірек немесе тиімді емес.
Препараттар, әдетте, клиникалық зерттеулердің үш фазасынан өтеді. Бірінші кезеңде есірткіні жеткізу әдісі, мөлшері және қауіпсіздігі адамдар тобына тексеріледі. Екінші фазада үлкенірек тест тобы қолданылады. Емдеудің көп бөлігі осы фазалардың бірінде сәтсіздікке ұшырайды.
Клиникалық зерттеулердің бірнеше түрі бар. Бір қолды сынақтың салыстыру тобы жоқ. Рандомизирленген бақыланатын сынақ (RCT) пациенттердің екі тобына ие, олардың әрқайсысы тестілік емдеумен немесе зиянсыз плацебо қабылдауы мүмкін. Сынақ дизайнына байланысты, есірткіні бақылауға қарсы бөлу 50/50 болмауы мүмкін, көбінесе нақты препарат сынаққа қатысушылардың үштен екісіне дейін беріледі, әсіресе кейінгі кезеңдерде.
Егер бұл екі соқыр сынақ болса, науқастар да, дәрігерлер де зерттеу аяқталғанға дейін қай топтың екенін білмейді. Зерттеудің бұл түрі пациенттің де, бақылаушының да біржақты болуын болдырмауға арналған және есірткіні плацебоға қарсы кездейсоқ тағайындау компьютерлік бағдарлама арқылы жүзеге асырылады.
1 кезеңнің сынақтары
1-кезең – эксперименттік препаратты немесе терапияны адамдарға алғашқы енгізу. Бұл кезең жаңа немесе эксперименталды дәрілерді сынауға қатысатын клиникалық зерттеу процесінің алғашқы сатысы болып табылады. 1-кезеңдегі зерттеулердің негізгі мақсаты жаңа дәрілік заттың жанама әсерлерін, сондай-ақ оның метаболикалық және фармакологиялық әсерін анықтау болып табылады. Бұған эксперименталды препараттың жоғарылатылған дозаларын сынаққа қатысушыларға енгізу арқылы қол жеткізіледі. Кейіннен зерттеушілер препараттың әр түрлі аспектілері бойынша егжей-тегжейлі зерттеулер мен талдау жүргізеді, соның ішінде организмнің оған реакциясы, сіңіру әдісі, метаболиздену және сыртқа шығару жолдары, қауіпсіз дозалар деңгейі.
2 кезеңнің сынақтары
2 фаза – бұл клиникалық зерттеулердің екінші кезеңі немесе эксперименттік жаңа дәрілік препаратқа арналған зерттеулер, онда дәрілік зат оның тиімділігіне бағытталады. 2-ші кезеңдегі сынақтар, әдетте, есірткіге үміткер емдеуге ұмтылатын ауруы немесе жағдайы бар жүздеген науқастарды қамтиды. 2-кезеңдегі сынақтардың негізгі мақсаты есірткі ауруды немесе индикаторды емдеуде шынымен жұмыс істейтіндігі туралы мәліметтер алу болып табылады, бұған әдетте мұқият бақыланатын бақыланатын сынақтар арқылы қол жеткізіледі, сонымен бірге қауіпсіздік пен жанама әсерлер зерттелуде.
3 кезеңнің сынақтары
Егер есірткі немесе басқа емдеу сынақтың 3 кезеңіне жетсе, ол үлкенірек топта сыналады. 3-кезең сынақтары терапияның тиімділігі мен қаупін бағалау үшін жаңа дәрілік заттың тиімділігі мен қауіпсіздігі туралы қосымша ақпарат алу үшін және егер бұл FDA мақұлдаған болса, дәрілік заттың таңбалауында қолдану үшін қолданылады. Бұл сынақтар бірнеше жүзден бірнеше мыңға дейінгі пациенттердің бірнеше зерттеу орындарына қатысуын қамтитын ауқымды зерттеулер болып табылады. 3-ші кезеңдегі сынақтардың орташа ұзақтығы бір жылдан төрт жылға дейін созылады, және тексерілген дәрі-дәрмектердің тек 25-30 пайызы ғана тестілеудің соңғы кезеңінен өтеді.
Инвестордың көрінісі
Әзірленген барлық дәрі-дәрмектердің шамамен бес пайызы ғана клиникалық сынақтардың барлық үш кезеңінен өтіп, соңында сатуға мақұлданған.
Фармацевтикалық және биотехнологиялық қорлардағы инвесторлар дәрі-дәрмектерге қатысты сынақтарды мұқият қадағалайды. Бұл әлсіздер үшін инвестициялық таңдау емес, өйткені бір ғана сәтсіздік перспективалы емдеуді ұзақ жылдарға немесе мәңгіге қайтаруы мүмкін. Егер препарат сәтті болса, бұл компания мен оның инвесторлары үшін үлкен игілік болуы мүмкін. Егер препарат клиникалық сынақтардың кез-келген сатысында сәтсіздікке ұшыраса, ол қорды батып кетуі мүмкін. Нәтижесінде, есірткі қоры тұрақсыз және тақырыпқа негізделген болуы мүмкін.
Есірткіні мақұлдау процесі
Статистикалық талдау клиникалық зерттеу нәтижелерін бағалаудың негізгі компоненті болып табылады. Бастапқы мәселе – емделудің ықтимал нәтижесінен гөрі тиімді екендігі дәлелденді ме.
Мұны анықтау қиын болуы мүмкін. Зерттелетіндер, әдетте, емделіп жатқан емделушілерге қарағанда сау немесе денсаулыққа зиянды болуы мүмкін. Сондықтан кішкентай топқа қарағанда үлкенірек сынақ тобына басымдық беріледі.
FDA мақұлдау процесі
Егер есірткі Америка Құрама Штаттарындағы сынақтардан сәтті шықса, FDA-ға дәрі-дәрмектің жаңа қосымшасы (NDA) жіберіледі. Бұл дәрі-дәрмектің демеушісі қабылдаған ресми қадам және АҚШ-тағы жаңа дәрі-дәрмекті нарыққа шығаруға рұқсат сұрайды. NDA – бұл 15 бөлімнен тұратын, жануарлар мен адам туралы зерттеулер, дәрі-дәрмектің фармакологиясы, токсикологиясы және дозалары туралы мәліметтер мен талдаулардан тұратын толық құжат. және оны жасау үшін қолданылатын процесс.
Препарат NDA сатысына жеткеннен кейін оның FDA мақұлдауына ие болуы және АҚШ-та сатылуы 80% -дан асады.
NDA-ны ұсыну, әдетте, жалпыға қол жетімді демеуші компанияның акцияларының бағасының айтарлықтай өсуіне әкелмейді. Перспективалы жаңа емдеу туралы болжамдардың көпшілігі клиникалық зерттеулердің дәйекті кезеңдерінен өткен кезде пайда болуы мүмкін.
Ан Қысқартылған Жаңа Есірткіні қолдану (ANDA) Америка Құрама Штаттарында жалпы есірткі дайындайтын және нарыққа АҚШ Азық-түлік және дәрі-дәрмектер (FDA) жазбаша сұрау болып табылады. Қысқартылған жаңа дәрі-дәрмектер «қысқартылған», өйткені олар өтініш берушіден клиникалық зерттеулер жүргізуді талап етпейді және Жаңа дәрі-дәрмектерге қарағанда аз ақпаратты талап етеді.