2 кезең

2 кезең дегеніміз не?

2 кезең – клиникалық зерттеулердің екінші кезеңі немесе эксперименталды жаңа препаратқа арналған зерттеулер. Осы кезеңдегі сынақтардың негізгі бағыты оның тиімділігіне бағытталған. Дәрі-дәрмектерді бағалау және зерттеу орталығы немесе CDER, АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек әкімшілігінің бөлімі, осы клиникалық сынақтарды бақылайды.

2-ші кезеңдегі сынақтар, әдетте, есірткіге үміткер емдеуге ұмтылатын ауруы немесе жағдайы бар жүздеген науқастарды қамтиды. 2-кезеңдегі сынақтардың негізгі мақсаты – есірткі ауруды немесе индикаторды емдеуде шынымен жұмыс істейтіндігі туралы мәліметтер алу, бұған әдетте мұқият бақыланатын бақыланатын сынақтар арқылы қол жеткізіледі, сонымен қатар қауіпсіздік пен жанама әсерлер зерттелуде.

2 кезеңді түсіну

2-ші фазалық зерттеулер сонымен қатар препараттың тиімді дозасын және жеткізілімнің оңтайлы әдісін анықтауға бағытталған. 2-ші кезеңдегі сынақтар, әдетте, жаңа дәрі-дәрмектің дамуындағы ең үлкен кедергі болып табылады.

2-кезеңдегі сынақтар әдетте екі соқыр, рандомизацияланған, плацебо-бақыланатын зерттеулер ретінде жасалады. Бұл дегеніміз, зерттеуге жазылған пациенттердің бір бөлігі есірткіге, ал басқалары плацебо немесе басқа препарат алады. Тапсырма кездейсоқ түрде жасалады, қатысушы да, клиникалық тергеуші де қатысушының есірткі немесе плацебо алатынын білмейді. Бұл кездейсоқтық пен жасырындық зерттеулерде қателікке жол бермеу үшін қатаң түрде орындалады.

Зерттеушілердің 2016 жылғы мақаласында 2 кезеңнің сынақтарын өткізуге арналған шығындар жүрек-қан тамырлары аурулары үшін 7 миллион доллардан 19,6 миллион долларға дейін гематологияға дейін болды деп бағаланды.Жалпы көрсеткішке ықпал еткен алғашқы үш тармақ клиникалық процедуралар бойынша шығындар, әкімшілік персоналдың шығындары және сайтты бақылау шығындары болды.

Жетістік коэффициенті және 2 кезеңдегі акцияларға әсер ету

Тіркелген қатысушылардың мәліметтерін талдау барысында эксперименттік препарат ауруды немесе көрсеткішті емдеуге әсер ететіндігін анықтаған кезде 2-кезеңдегі сынақтар сәтті болып саналады. Эксперименттік препаратты қабылдаған пациенттердің клиникалық нәтижелері плацебо немесе альтернативті препаратты қабылдағаннан гөрі статистикалық тұрғыдан жақсырақ болуы керек. Егер 2-ші кезеңдегі сынақтар сәтті болса, препарат 3-ші фаза зерттеулеріне көшеді. 

2-ші кезеңдегі зерттеулер тек 1-ші фазалық зерттеулер тәжірибелік препараттың жоғары уыттылығын немесе басқа қауіптіліктерін анықтамаған жағдайда басталады.1-ші кезеңдегі зерттеулердің шамамен 30% -ы 2-ші кезеңге өтпейді, өйткені олар қауіпсіз емес, ал 2-ші кезеңнен 3-ші кезеңге дейінгі препараттың коэффициенті одан да төмен – шамамен үштен екісі болмайды ол.

2-ші кезеңдегі сәттіліктің салыстырмалы түрде төмен деңгейі болғандықтан, 2-ші кезеңнің сәтті нәтижесіне нарықтық реакция, әдетте, дәрі-дәрмектерді жасаушы компания үшін акциялар бағасының айтарлықтай жоғарылауымен марапатталады. Акциялардың бағалану дәрежесі бірқатар факторларға, соның ішінде жалпы акцияларға арналған ортаға және денсаулық сақтау қорларына, ауруға немесе препараттың емдеуге бағытталғандығына, 2-кезең нәтижелерінің күшіне және қордағы бағалардың өзгеруіне байланысты. 2 кезеңнің нәтижелері шыққанға дейін.

2-кезеңдегі сынақтардың мысалы

2019 жылдың желтоқсанында Protagonist Therapeutics акцияларының бағасы қан бұзылыстарында темірдің шамадан тыс жүктемесін емдеуге қолданылатын есірткі – PTG-300 сынақтарын 2-ші кезеңінің сәтті алдын-ала нәтижелерін жариялағаннан кейін 70% -дан жоғары өсті.3  Сынақтар бета-талассемиямен ауыратын науқастарға жүргізілді, бұл жағдай қандағы темір деңгейінің жоғарылауымен сипатталады.  Инвесторлар нәтижеге қуанды, өйткені олар дәрі-дәрмектің әлеуетті нарығын көрсетті және темірдің деңгейін реттеуге қажетті дозаны табу мүмкіндігін ұсынды.