Жаңа дәрі

Жаңа дәрі дегеніміз не?

Жаңа препарат – бұл ауруды немесе денсаулық жағдайын емдеу үшін клиникалық практикада бұрын қолданылмаған дәрі немесе терапия. Жаңа дәрі-дәрмекті фармацевтикалық компания жасайды және оның тиімділігі мен қауіпсіздігін тексеру үшін әртүрлі клиникалық сынақтардан өтуі керек. Ол АҚШ-та сатылмас бұрын, ол алдымен Азық-түлік және дәрі-дәрмек әкімшілігінің (FDA) келісімін алуы керек.

Негізгі өнімдер

  • Жаңа дәрі-дәрмектер дегеніміз – ауруды емдеу үшін немесе денсаулық жағдайында қолданылатын нарыққа әлі шығарылмаған инновациялық қосылыстар.
  • Егер ғылыми қауымдастық өзінің қауіпсіздігі мен тиімділігімен тағайындалған нәрсемен қамтамасыз ете алмаса, FDA дәрі-дәрмектен жаңа препаратты ажыратады.
  • Нарыққа жаңа препаратты енгізу процесі қымбат және көп сатылы болып табылады, оған FDA мақұлдауымен, кең зерттеулермен және клиникалық сынақтардан тұрады.
  • FDA соңғы бірнеше жылда көптеген денсаулық сақтау жағдайларына көмектесе отырып, жаңа дәрі-дәрмектерді алуға күш салды.




Жаңа дәріні түсіну

Жаңа препарат FDA жаңа молекулалық зат ретінде жіктейтін инновациялық жаңа қосылыс болуы мүмкін немесе ол бұрын мақұлданған өніммен байланысты болуы мүмкін. Есірткіге FDA мақұлдауын алу – бұл бірнеше жылдар бойы және миллиондаған долларларды қажет ететін көп сатылы процесс.

FDA жаңа препаратты ғылыми қауымдастық қабылдамаған кезде, оны дәрі-дәрмектерден өзгеше деп анықтайды, оларды «таңбалауда белгіленген, ұсынылған немесе ұсынылған шартта қолдану қауіпсіз және тиімді».

Жаңа дәрі қалай мақұлданды

Нарыққа жаңа препарат алу процесі келесі қадамдарды қамтиды:

  • Жаңа дәрілік қосылыстың дамуы
  • Құраманың адамдар үшін қауіпсіздігін қамтамасыз ету үшін жануарларға уыттылықты тексереді
  • Жаңа есірткіні (IND) зерттеу
  • 1 кезең клиникалық зерттеулер немесе зерттеулер, мұнда дәрілік заттың қауіпсіздігі мен жанама әсерлеріне баса назар аударылады
  • Ұсынылатын препараттың тиімділігіне бағытталған клиникалық зерттеулердің 2-кезеңі
  • 3-кезең клиникалық зерттеулер, бұл өте үлкен, есірткінің қауіпсіздігі мен тиімділігі туралы көбірек ақпарат жинайтын көп сатылы сынақтар
  • Жоғарыда аталған барлық ақпаратты қамтитын FDA-ға жаңа дәрі-дәрмек қолдану (NDA)
  • FDA-ның NDA шолуы
  • Дәрілік заттарды таңбалауды қарау және FDA-мен қондырғыларды тексеру
  • FDA есірткіні мақұлдау (немесе қабылдамау)




FDA-нің есірткілерді бағалау және зерттеу орталығы (CDER) – бұл есірткіні жасаудың жаңа процесін қарау үшін жауап беретін FDA ішіндегі нақты орган. CDER жаңа өнімдер жасау үшін қолданылатын ғылым туралы, тестілеу процестері, өндіріс процедуралары және жаңа өнімдермен емдеуді қажет ететін аурулар мен жағдайларды терең түсінеді. CDER жаңа өнімдерді нарыққа шығару үшін қажетті ғылыми және нормативтік кеңестер береді.

Есірткіге жаңа үміткер процестің кез-келген сатысында сәтсіздікке ұшырауы мүмкін. Клиникалық зерттеулер есірткі қауіпсіз және мақсатты көрсетуді тиімді емдеу екенін біржақты орнатуға бағытталған. Дегенмен, мақұлдау процесінің жеделдетілген нұсқаларын сирек кездесетін немесе өмірге қауіп төндіретін жағдайды емдеуі мүмкін перспективалы жаңа дәрі-дәрмекті жасау сияқты белгілі бір жағдайларда қолдануға болады.

Жақында FDA дәрі-дәрмектерді мақұлдау жылдамдығын арттыруға күш салды.2020 жылғы 23 желтоқсандағы жағдай бойынша FDA жылына 53 жаңа дәрі-дәрмектерді мақұлдады.  Агенттік 2019 жылы48 жаңа дәрі қабылдады. 2018 жылы бұл көрсеткіш 59 болса, 2017 жылы 46 құрады.6  Бұл көрсеткіштер 2016 жылы мақұлданған 22 жаңа дәрі-дәрмектермен жақсы салыстырылады.  2000-2010 жж. Егер 23 орташа жаңа молекулярлық тұлғалардың (NMEs) 2011 жылы 35 дейін өсті, ол жылына бекітілді, ал 2011 жылдан бастап 2018 жылға дейін, орташа 59 NMEs жылына мақұлданды.

Нақты мысал

Бір пациентке орташа құны 2,1 миллион долларды құрайтын ЗолгенсмаFDA-да мақұлданғанең қымбат дәріболып табылады.Швейцариялық фармацевтикалық алпауытNovartis компаниясына тиесіліZolgensma жүйке бұлшықеттерін бұзатын генетикалық ауру, жұлын бұлшықетінің атрофиясын (SMA) емдейді.Нарықтағы Spinraza есірткісінің біреуі ғана осындай жағдайды емдейді.

Золгенсма үшін болашақ даму және клиникаға дейінгі зерттеулердің FDA үшін қолайлы болуын қамтамасыз ететін тергеуге дейінгі жаңа препарат (IND) кездесуі 2011 жылы өткізілді. Препарат сәйкес келетін дәрі-дәрмектерге арналған жылдам жол белгісіне орналастырылды. Сондай-ақ, 2014жылы сирек кездесетін аурулардың клиникалық сынақтары үшін салық жеңілдіктерін пайдалануға мүмкіндік беруүшін

Золгенсманың жоғары бағасы оның зерттеу мен әзірлеуге (ҒЗТКЖ) шығындары мен нарықтық экономиканың көрінісі болып табылады. SMA сирек кездесетін жағдай және клиникалық сынақтар таңдалған адамдарға жүргізілді. Золгенсма емдейтін генетикалық бұзылыс сирек кездесетіндіктен, препарат болашақ зерттеулер мен операциялық шығындарды қаржыландыруға жеткілікті болатындай етіп бағалануы керек.